他指出，这些罕见病涉及全球3亿病人，总数非常大，但95%的罕见病没有药物，中国电影《我不是药神》里的病人还算比较幸运，因为至少已经有药可医。
他介绍，基因治疗的概念从上世纪80年代提出，经过科学家们几十年的努力，直到2010年后，才相继出现几种药物，能治疗某些单基因遗传病，而这相对7000种罕见病的大数而言还远远太小，但FDA(美国食品药品监督管理局)预计，到2022年，超过40种基因治疗新药有望上市。
第三问：怎样检测技术安全性？
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