伴随着周二FDA发布的批准，世界上最贵药物的记录再次被打破，最新价格达到350万美元。
具体来说，生物制药公司CSL Behring旗下的血友病B基因疗法Hemgenix获批作为一种遗传性疾病，血友病B患者由于基因缺陷导致第九凝血因子缺乏或缺失根据现有的常规疗法，患者需要终身定期注射血浆或凝血因子蛋白制剂
因为病源本身就是基因缺陷，基因治疗才是对症下药Hemgenix以AAV5为载体，将第9凝血因子输送到肝脏中的靶细胞，使肝脏能够持续产生第9凝血因子蛋白
根据临床实验数据，受试者在治疗18个月后仍能稳定表达第9凝血因子，使年平均出血率降低54%更重要的是，接受一次注射后，94%的受试者免于终身注射凝血因子，这既费时又费钱
美国FDA生物制剂与研究中心主任彼得·马克斯表示，虽然已经有针对血友病的药物，但预防和治疗出血的方法可能会侵蚀患者的生活质量Hemgenix本身也代表了治疗这种疾病的一个重要进展
值得一提的是，2020年CSL Behring从美国上市公司uniQure手中买下了Hemgenix的商业权该药物本身仍将在uniQure位于马萨诸塞州的工厂生产据uniQure早前估计，美国和欧洲约有1600万血友病B患者，血友病A患者数量是前者的5倍
Ldquo今年，最贵的药王已经转手三次了。
基因治疗虽然效果不错，但是价格仍然是一个无法回避的话题算上Hemgenix，过去短短三个多月，世界上最贵的药物这个领域的头衔已经易手三次了
在今年之前，诺华公司旗下的基因治疗药物Zolgensma以212.5万美元的价格占据了全球最贵药物的头衔近两年这种药的适应症是脊髓性肌萎缩
今年8月和9月，美国蓝鸟生物的两个基因疗法获得FDA批准，分别是treatment beta—治疗地中海贫血的Zynteglo和治疗早期大脑肾上腺脑白质营养不良的Skyona。
显然，这些昂贵的新药并不着急。
生物技术行业投资者，Loncar Investment首席执行官布拉德·隆卡尔解释说，Hemgenix仍然有可能成功，尽管定价高于预期一方面，现有的血友病疗法也非常昂贵，另一方面，血友病患者担心长期出血
作为参考，诺华三季报显示，今年前9个月，Zolgensma实现销售收入10.61亿美元，按照售价200万/剂计算，大致相当于只有500名患者使用这种药物一些国家已经将这种药物纳入医疗保险，事实上，只有少数患者自费使用这些新疗法
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